東京遠征

脊髄性筋萎縮症の新薬ができた!欠けている遺伝子を補うタンパク質の治療薬スピンラザ

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医学科学というのは本当に着実に一歩一歩進んでいるんだなと思います。
急に入ってきたニュースで脊髄性筋萎縮症の治療薬・新薬が日本でも投薬可能との情報を聞きました。
今までこのようなニュースは沢山あったのですがまだ実用化されていないだとか動物実験にも進んでいない状況が多くありました。
ですが今回の脊髄性筋萎縮症の新薬「スピンラザ」はもうすでに神経難病患者さんを対象に投薬開始されているのです。
投薬が実用化された初期の段階では脊髄性筋萎縮症1型のみの投薬でしたが現在ではすべての型に投薬できる法整備が整ったようです。

脊髄性筋萎縮症は1型の乳児型、2型の小児型、3型の若年型、4型の成人型の大きく四つに分類されます。

ちなみに私謝花勇武は脊髄性筋萎縮症の2型に当たる小児型です。(参照プロフィール

そんな私の病気である脊髄性筋萎縮症の治療薬「スピンラザ」は一体どんな新薬なのでしょうか?

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脊髄性筋萎縮症SMAとは


脊髄性筋萎縮症(せきずいせいきんいしゅくしょう)はspinal muscular atrophyと英語で表記され通称は「SMA」と言われています。
運動神経を維持して筋肉を動かすのに大切な「SMNタンパク質」を作る遺伝子が傷ついたりなかったりすることで筋力の低下や呼吸器系に障害をもたらす難病です。
簡単に説明すると、ある遺伝子が傷ついているため全身の筋力が年々衰えていき最後は寝たきりになる病気です。
何よりも呼吸器系の筋力まで奪われ人工呼吸器を使用しないと息ができなくなる状況になるのが重く感じられます。

先程も書きましたが脊髄性筋萎縮症は四つの型に分かれていて難病の進行具合は違えど筋力が年々衰えていきます。
特に乳児型は呼吸器系等がすぐに衰えほとんどの1型が幼少の頃から人工呼吸器を付けて生活しています。

私の場合は2型の小児型で今のところは人工呼吸器は使用していませんがのちのちはわからないと言われています。
現在の状況は全身の筋力はほぼないに等しくすべてのことに介護が必要な状況です。
日々ヘルパーさんや沢山の方々に支えてもらいながら感謝の毎日を送っています。
本当にありがたいです。
この場を借りて感謝させてください。
本当にありがとう!
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脊髄性筋萎縮症SMAの新薬スピンラザ


今回の新薬スピンラザは脊髄性筋萎縮症の原因と言われている遺伝子「SMN1」が作ってくれる「SMNタンパク質」を一緒に作って助けてくれる役割を果たしてくれる治療薬と言われています。
投薬方法は腰の骨の間から注射を打つことで投薬をする。
今回の投薬スピンラザは脊髄性筋萎縮症の個々の状態にもよりますがだいたい間隔をあけて3~4回の投薬治療計画をするとのこと。
副作用では発熱、頻脈、貧血母斑、蜂巣円、処置後腫脹、眼振、血管炎、体温低下、体温上昇などが言われているほか腰の骨の間から注射を打つときに髄液が漏れることを注意しながら行う。

有効性としては海外の研究で12人の方に投薬して11人が支え無しで座位が保てた報告がある。
座位とは筋肉が衰えているために座ることが難しい人が誰かの支え無しに座ることができたということである。
その11人中2名が自立歩行をしたという報告まである。

現在は腰への直接の注射ではなく飲み薬への研究開発も進めている。

そして何よりも投薬の値段だが1瓶932万円と言われているから驚きだ。
保険も最近ようやく適用されてきて噂ではあるが個人の自己負担約10万円で1回の投薬ができると聞きました。
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難病が完治する日がそこまで迫っている


本当にすごい状況になってきています。
治らないと言われていた難病が完治する日がもしかしたら近い未来本当にやってくるのかもしれません。
現在今回の投薬は個人によって有効性が変わってくるとのことですが、年々いや日に日に進行していく筋力がちょっとでも収まれば本当に最高です。

ただ今現在日本で投薬を受けている方が少なくどんな状況なのかがまだ私のところでもわからない状況です。
あと問題なのが今回の紹介している脊髄性筋萎縮症の新薬スピンラザは沖縄で受けることができず沖縄からもっとも近いところは北九州の病院だといわれています。
そこへ1泊2日以上の入院が必要とのこと。
保険適用や医療費助成などの制度を使ったとしても結構個人としての負担は大きい。
そこをどうにか改善できれば最高です。
この話を周りのヘルパーさんやいろいろな方に話するともう一度クラウドファンディングをやってみてはどうかと提案を受けるんですが・・・。
あのいろんな気づかいやお金を頂くという責任感だとかを考えるともうクラウドファンディングは当分はやりたくないというのが本音です。笑
でも、日々衰える筋力の進行は止めたいなとは強く思います。

難病の謝花勇武が急に歩ける日


今回の脊髄性筋萎縮症の新薬スペンラザは筋力衰えの進行や呼吸器系の衰えなどの進行を遅くしたり人によっては食い止めたりする効果が見られるようです。
新薬ができたからマンガで描くような明日から急にマッチョになりスタスタ歩けるようになるようなことはほぼないに等しいでしょう。

以前も自分の難病のことで想いを書きましたが急に自分の病気が完璧に治ると言われてもなんかちょっと違和感があるのです。

【過去記事】脊髄性筋萎縮症の男性が身体を切り離し「頭部移植」の手術?!前例のない世界初の試み

生まれてからすぐこの難病とつき合いながら生きてきたため自分の身体は車イスに乗ったからだが一番しっくりくるしこの身体だから自分にだという認識が強いのです。
なので急に歩けるだとか普通の人のように生活しないと行けなくなるとそっちの方が違和感がすごくあるのです。
だから急に歩けるようになるよと言われても不安の方が大きいのかわからないのですが心から存分に喜べる自分がいない感じがします。
そんな話をヘルパーさんや友だちにすると、勇武さんは面白い感覚を持ってるねと言われるのですが・・・多分同じような病気の人はみんな同じ感覚だと思っています。
その方に急に明日からその飛べるようになったとしたら結構めんどくさくならないですかと聞くのです。
空を飛べるようになったら汗がダラダラかくぐらい一生懸命に手をバタバタ動かして空を飛ばないといけないし沢山の人から「空飛べてよかったね」とか「空を飛べる気持ちはどんな気持ち?」だとか毎回聞かれるような、「あっちまで飛んでみて」だとか今までお願いされなかった荷物だとかを空を飛んであそこまで届けて欲しいとかいろんな人からお願いされるような毎日になるかもしれないよとへんな空想しながら話したりしています。

もちろん歩いて普通の人なように生活を送れることが本当に良いのだろうけれども急な環境の変化はやっぱり不安だとか健康になることの受け入れだとか多分心の準備も必要なんじゃないかなと思っちゃったりするのです。

私の場合はどうしても車イス生活が長いために立って歩くことよりも今の状態を永遠にキープできることそして欲を言えば両手がもうちょっと動けるようになったら本当に最高です。

ただなぁ
俺が手が動けるようになったら所構わず女性でしたが近くを通ったらセクハラしないかが本当に自分でも怖いです笑
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脊髄性筋萎縮症が難病で無くなる日


現在はすでに日本でも投薬が可能となっていますが私自身はまだまだ受ける予定はありません。
金銭的にも北九州に行かないといけないことを考えたら100~200万以上かかるのではないかと思いもう少し様子を見ながらじっくり検討していきたいなと思っています。
何か新薬投薬の件で何か変化がありましたらこのブログで随時更新いたします。
そのためにも俺はもっともっと稼がないといけないなと強く思いました。

この難病が治ったらセクハラで茶化してしまったけど、僕の大好きな人たちを力強くハグしたいたいなと本気で思っています。

【過去記事】車イスの身体障害者だけどフリーハグをやってみた。沖縄の観光地でフリーハグに挑戦。

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生まれつきの進行性脊髄性筋萎縮症で車イス生活をしています。進行性脊髄性筋萎縮症とは全身の筋肉が日々衰えていく難病です。 自分の言葉や想いを文字にし、ブログで独自の世界観を表現していきます。 詳細は→プロフィール
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